健康报网首页

虽然罕见,但不孤独

2018-07-31 16:19:02 来源:健康报
  7月上旬热映的电影《我不是药神》中,刘思慧的角色令人印象深刻。作为慢粒白血病病友群群主,她的现身带出了成千上万需要救命药的患者。在现实中,有很多像刘思慧一样的病友群群主,不但起着串联作用,更发挥着主心骨的作用。尤其是在罕见病患者群体中,涌现出一些有爱有担当的患者社群组织负责人,他们往往在自救救人的过程中,走向更广阔的公益之路。

  从茫然到互助

  “我有两个身份:一个是结节性硬化症患儿的父亲,另一个身份就是我本人也是这种病的患者。”刘金柱自我介绍道。但事实上,他更广为人知的身份是北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心(以下简称蝴蝶结关爱中心)的负责人。

  结节性硬化症俗称蝴蝶结病,是罕见病的一种。刘金柱坦言,自己一开始也有过迷茫、无助。但是,加入了QQ病友群后,他不再感到孤独。不仅如此,他还把这个病友群发展成了一个民间非营利性组织——蝴蝶结关爱中心。而这主要源于他给孩子看病的经历。

  2007年,刘金柱带着两岁多的孩子到北京一家三甲澳门巴黎人赌场官网看病,被诊断出蝴蝶结病。“得这种病的孩子一般活不了多长,即使长大了也有可能是呆傻。你带着孩子走吧。”刘金柱说,自己当时听医生这么一说,懵了,脑袋一片空白,抱着孩子从7楼走到一楼,感觉非常漫长。走到一处楼梯拐角处,这个从河北农村来的汉子再也控制不住,一屁股坐了下来,泪流满面。

  从医生那,他还得知自己也是蝴蝶结病患者。这个消息没有令他沮丧,反倒让他对孩子的治疗重新燃起一丝希望。因为他除了面部有皮脂腺瘤和皮肤有鲨鱼皮样斑外,其他方面与正常人并没有多大不同,智力也正常。虽然孩子的症状比较严重,有癫痫发作,但他相信只要治疗得当,孩子会和自己一样长大成人,正常生活的。为了给孩子治病,他找了多家澳门巴黎人赌场官网,甚至还被一家黑诊所忽悠,让孩子吃一些看似黑煤渣的中药。

  后来,他从QQ病友群里得知,还有几位病友家庭和他一样上当受骗。为了防止更多的病友吃亏,也为了给大家提供更多有用的医疗信息,帮助大家解决很多实际的困难,刘金柱开始琢磨建立病友互助组织。

  2009年11月,在原有QQ病友群的基础上,刘金柱和其他患儿家长商议成立了中国结节性硬化症(TSC)互助。在此基础上,2013年,刘金柱在北京市民政局成功注册了蝴蝶结病关爱中心。自此,他们这种自助助人的工作开始步入正轨。

  作为中心的发起者和负责人,刘金柱表示,“中心的主要工作一是进行医疗救助,如提供就医信息,帮助患者挂号、买药等。二是生活救助,为结节性硬化症患者及家庭提供物质帮助,改善患者生活质量。我们的资金来源一是网络筹款,再就是一些爱心企业的捐助。此外,我们还倡导社会融合,推动结节性硬化症门诊建设等工作。5年来共为160多个家庭提供救助金152万元,举办社会融合活动微旅行14场次,建立区域性家长志愿网络站点16个”。

  为了帮助更多的患者得到有效治疗,中心每年还会组织全国蝴蝶结病病友大会,请国内外的澳门巴黎人赌场官网专家进行学术交流,分享治疗经验及最新国际动态,同时安排国外专家进行义诊,让中国患者不走出国门就能免费接受国外专家的医疗指导

  让刘金柱颇有成就感的是,从2013年成立到现在,中心登记的有3100多个家庭,蝴蝶结病患者达到3400多人。他们相互支撑,组成了一张互助共济的网。

  药的问题令人揪心

  由于国内没有治疗蝴蝶结病的有效药物,有的医生选择用雷帕霉素进行超适应证治疗,国外的喜保宁可治蝴蝶结病的癫痫发作,但没有进入我国内地市场。为了有药可用,“代购”是蝴蝶结病患者迫不得已的现实选择,也成了蝴蝶结病关爱中心的一大重头工作。

  “喜保宁在很多国家有售。我们通过一些有能力的患者家长从海外集中购买,再分给各地的患者。”刘金柱说,“为了降低成本,大家每次会尽量多带一些药,但这样做的风险也很大。”

  2005年临近春节,为了让患者过个安稳年,有位家长从香港一次带回50盒喜保宁,结果被海关以走私违禁药品的名义查扣了。“当时我们拿着医生诊断证明、处方,以及票据证明我们是自用,没有加价,但海关方面根本没得商量:销售未经审批的药品就是不合法。后来经过家长多方努力,又找媒体帮助呼吁,海关终于考虑了我们的特殊情况,在交了罚款后让我们把药领回来了。”

  后来,他们吸取教训,少量多次地从海外代购,每次不超过10盒。随着近年来确诊的孩子越来越多,喜保宁在国内的消耗也越来越快,但通过这种海外代购的涓涓细流使得国内几千患者的生命得以维持。

  “以前我们是从香港买,一盒1200多元,后来我们发现土耳其也有这种药,只卖300多元,于是就改从土耳其买。现在,中心发动了五六十个家庭条件好的、值得信赖的患者家长去土耳其买。每次尽量多买点,带回国分发给群里有需要的病友。”但即便这样,刘金柱说,断药有时仍会发生。“最近的一次发生在2017年10月。我们从土耳其代购的一批药品,结果赶上了当地宗教节日。那段时间里土耳其人不做生意,到处都买不到药,导致大家断药持续了20多天”。

  蝴蝶结病患者需要持续用药才能控制症状,停药会导致患者癫痫发作的风险增加,家长们非常着急。为应对这一突发事件,蝴蝶结关爱中心发起号召:如果你家里有20天的存药,请拿出5天的药量分给已经没药的家庭。“号召发出后,很多患者家庭都无私地伸出援手,有的人拿出一盒药分给了4~5个素不相识的家庭。”回忆起当时的情景,刘金柱依然为之动容。

  现在,蝴蝶结关爱中心已经通过与国外的药店建立联系,定期邮寄药品到国内。但刘金柱认为这不是长久之计。“毕竟这种药国家还没有认可,我们的做法处于灰色地带,药品供应仍然是没有保障的。”

  如何才能从根本上满足蝴蝶结病患者的用药需求,刘金柱寄希望于国内能有喜保宁的仿制药面世。几年前,在中国药物研究所的帮助下,他们联系药企尝试在国内仿制喜保宁。但是几年过去了,仍没有什么动静。“如果短期内国内不能仿制,希望国家可以通过绿色审批通道,把喜保宁进口到国内,让患者可以安心购买,保障用药的连续性。”刘金柱说。

  观点采集

  关注罕见病,就是关注我们的未来

  记者:罕见病患者群体往往遭遇“非法代购”这样的买药困境,您怎么看待这个现象?

  贾平(四川大学人权法律中心研究员):《药品管理法》第39条第2款规定:“医疗单位临床急需或者个人自用进口的少量药品,按照国家有关规定办理进口手续。”依照该条,自用药无需经过批准才进口,因此购买进口药原则上应当是自由的。只有在“明显超出合理的自用量”的情况下,海关才可采取一定行动,但核心在于如何理解“自用”。为了满足一些特殊病患的进口药需求,建议海关、药监、卫生等多部门形成数据库,建立起“知会”机制。这样的话,如果出现转卖、甚至售假情况,可方便有关部门倒查,也方便患者们申诉。当然,任何手续的建立,不应当显著提升病患的购买药物成本(比如限制购买量而迫使他们多人多次往返国内外),否则既不利于治病救人,也会形成新的“进口黑市”。

  记者:很多人都会觉得罕见病是极少数人的不幸遭遇,它离大家挺远的。您作为罕见病患者以及罕见病公益第一人,请您谈谈对罕见病的认识,并简要介绍罕见病发展中心的工作。

  黄如方(罕见病发展中心主任):事实上,罕见病跟每个人都有关系,因为80%的罕见病是基因遗传病,很多是由于基因突变所导致的,而只要有生命传承,就有发生基因突变的可能,而每个人都有发生基因突变的可能。所以,关注罕见病,就是关注我们的未来。而且,对罕见病的科研和药物的研发,也有助于常见病、多发病的研究,能推动对常见病的治疗创新。

  我做罕见病的公益工作有10年了。10年前,罕见病基本不为人知,很多人甚至没有听说过罕见病。所以,成立罕见病发展中心,我们做的第一件事就是把罕见病这个概念从国外引进来,在国内大力。我认为,这是我们做的最有价值的一件事。中心做的第二件事,就是从患者的角度去开展工作。包括举办各种研讨会,请澳门巴黎人赌场官网专家和科研人员交流经验,也会发动罕见病患者把他们的困难说出来,让社会听见,引起相关部门的重视。第三件事,就是推动社会多种力量共同解决罕见病的问题。罕见病在明确诊断后,还面临治疗上的难题,包括用药的问题、费用的问题。这些问题的解决不是仅靠一个部门,而必须依靠利益相关方的共同努力。这些利益相关方除了罕见病家庭、社群组织,还包括医生、科研人员和政府相关部门。

  美国1983年就出台了《孤儿药法案》,推动罕见病的科研、药物的研发,以及药品的支付等。近些年,我国的罕见病工作有了很大的进步,但与欧美国家还是有一定的差距。主要体现在支付体系方面,目前,我国绝大部分罕见病用药还不能进入医保报销,国外有一半多的罕见病治疗的药物还没有进入我国市场。接下来,我们的重点工作就是要推进罕见病用药进医保,以及国外新药在我国上市。

  记者:罕见病往往治疗费用昂贵,有人认为,政府的职责主要是保基本医疗,罕见病暂时难以顾及,财政也负担不起。您赞同这个说法吗?

  刘继同(北京大学卫生政策与管理系教授):我认为这种观点的理论基础是错误的,导致制度设计出现问题。现在,我们说得多的是医疗卫生事业具有公益性,我认为医疗卫生事业,就其本质而言,应该是福利性的。公益性的责任方可以是市场、企业,也可以是政府,但福利性的责任主体只能是政府。公民医疗权的保障只能由政府承担,才能体现福利性。尤其是对于未成年人来说,他们的健康和教育一样应该得到保障。孩子得了病,尤其是重大疾病、罕见病,仅仅靠家庭来承担,是有违福利性原则的,家庭往往也承担不起,所以,必须由政府承担。像英国实行的是公费医疗,老百姓到公立澳门巴黎人赌场官网看病,基本都是公费。尤其是对于有特殊需要的儿童,不管发生多少医疗费用,都是政府承担。

  我们国家实行的是社会保险制度,医保覆盖的是常见病、多发病,再就是重大疾病,罕见病在医疗服务保障体系里是排在最后面的。我认为,我国医疗卫生事业要回归福利性,一是要增加财政投入;二是要优化医疗保险资金的使用,让医保的钱能真正帮助到需要帮助的人。

相关新闻

    分享到:

    推荐阅读

    热度排行

    相关链接

    关于我们 | 网站声明 | 报社活动 | 联系我们 | 网站地图 | 违法和不良信息举报电话:010-64621663 18811429641

    特别推荐

    健康报网手机版